Científicos argentinos probaron en ratones un nuevo tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal

Un equipo de científicos argentinos logró probar con éxito en ratones un nuevo tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME) que optimiza uno de los fármacos más utilizados a partir de la combinación con otro medicamento también existente, según dio a conocer el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación y la prestigiosa revista Cell que colocó en su tapa la noticia.

La investigación encabezada por científicos del Conicet mostró en “ensayos in vitro e in vivo” que los resultados del tratamiento con el medicamento “Nusinersen” pueden mejorarse si se administra junto con ácido valproico, un fármaco que actualmente se utiliza para tratar casos de epilepsia.

“Nosotros trabajamos en un fenómeno (celular) que se llama ‘splicing alternativo’ que hace que cada gen pueda fabricar más de una proteína y la AME es una enfermedad que altera este mecanismo”, dijo el biólogo molecular y director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt.

“Ya se diseñó una terapia que permite corregir ese defecto y mejorar muchísimo la condición de los pacientes, lo que nosotros hicimos es investigar el mecanismo en profundidad y descubrimos que agregando otro medicamento, llamado ácido valproico, el medicamento desarrollado por el uruguayo Adrián Krainer es más eficiente (en ratones)”, agregó.

El hallazgo fue anunciado en una conferencia de prensa en el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (Ifibyne) de UBA-Conicet, de la que también participaron el ministro de Ciencia, Tecnología e Innovación, Daniel Filmus; la presidenta del Conicet, Ana Franchi; y la presidenta de Familias AME, Vanina Sánchez.

La atrofia muscular espinal es una enfermedad neurodegenerativa infrecuente que afecta a las neuronas motoras y es causada por mutaciones en las dos copias del gen SMN1.