En la Argentina, uno de cada tres pacientes sufre anemia
Una nueva opción de tratamiento busca abordar su complicación más severa, la dependencia de transfusiones de sangre.
La mielofibrosis es una enfermedad hematológica crónica poco frecuente a nivel mundial que cuenta con una incidencia estimada de 0,5 a 1,5 casos nuevos por cada 100.000 habitantes por año, a la vez que se trata de una patología que afecta la médula ósea, tejido responsable de producir las células de la sangre.
Con el avance de la enfermedad, este tejido blando y esponjoso es reemplazado progresivamente por uno fibroso, lo que altera la producción de glóbulos rojos, blancos y plaquetas. Como resultado, el organismo intenta compensar esta deficiencia en otros órganos, como el bazo y el hígado, lo que puede generar un aumento de su tamaño.
La mielofibrosis afecta por igual a hombres y mujeres y, aunque su prevalencia aumenta con la edad, el diagnóstico suele realizarse entre los 60 y 65 años. En algunos casos, puede desarrollarse como consecuencia de otras enfermedades hematológicas y en sus primeras etapas puede ser asintomática, pero, a medida que progresa, aparecen manifestaciones más intensas, como dolor abdominal y saciedad precoz, dificultad para respirar, debilidad corporal, sudoración nocturna y pérdida de peso involuntaria, que tienden a agravarse con el tiempo.
Asimismo, la anemia se considera una de las complicaciones más relevantes en la evolución de la enfermedad. Se estima que hasta el 40% de los pacientes requerirán transfusiones al cabo de un año del diagnóstico, una situación que puede limitar la vida laboral, social y personal, generando un deterioro significativo en el nivel bienestar. "La anemia moderada a severa y la dependencia transfusional disminuyen la expectativa de vida, por lo que su tratamiento es fundamental", señala Bendek.
"En Argentina presenta un desafío crítico"
"En Argentina presenta un desafío crítico porque uno de cada tres pacientes ya padece anemia al momento del diagnóstico, y casi la totalidad la desarrollará con el avance de la patología", alertó Georgina Bendek, médica especialista en hematología.
En este contexto, llega al país una nueva opción para el tratamiento que no solo mejora la sintomatología de la mielofibrosis, sino que también mejora la anemia y reduce o hace nula la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos.
El nuevo tratamiento combina este mecanismo con una acción adicional: inhibe un receptor llamado ACVR1, lo que reduce los niveles de hepcidina, un péptido que dificulta la producción adecuada de glóbulos rojos.