Científicos argentinos probaron en ratones un nuevo tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal Científicos argentinos probaron en ratones un nuevo tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal
Un equipo de científicos
argentinos logró probar
con éxito en ratones un nuevo
tratamiento para la Atrofia
Muscular Espinal (AME)
que optimiza uno de los fármacos
más utilizados a partir
de la combinación con
otro medicamento también
existente, según dio a conocer
el Ministerio de Ciencia,
Tecnología e Innovación y la
prestigiosa revista Cell que
colocó en su tapa la noticia.
La investigación encabezada
por científicos del Conicet
mostró en “ensayos in
vitro e in vivo” que los resultados
del tratamiento con el
medicamento “Nusinersen”
pueden mejorarse si se administra
junto con ácido valproico,
un fármaco que actualmente
se utiliza para
tratar casos de epilepsia.
“Nosotros trabajamos en
un fenómeno (celular) que
se llama ‘splicing alternativo’
que hace que cada gen
pueda fabricar más de una
proteína y la AME es una
enfermedad que altera este
mecanismo”, dijo el biólogo
molecular y director del
proyecto de investigación,
Alberto Kornblihtt.
“Ya se diseñó una terapia
que permite corregir ese
defecto y mejorar muchísimo
la condición de los pacientes,
lo que nosotros hicimos
es investigar el mecanismo
en profundidad y
descubrimos que agregando
otro medicamento, llamado
ácido valproico, el medicamento
desarrollado por el
uruguayo Adrián Krainer es
más eficiente (en ratones)”,
agregó.
El hallazgo fue anunciado
en una conferencia de prensa
en el Instituto de Fisiología,
Biología Molecular y
Neurociencias (Ifibyne) de
UBA-Conicet, de la que también
participaron el ministro
de Ciencia, Tecnología e Innovación,
Daniel Filmus; la
presidenta del Conicet, Ana
Franchi; y la presidenta de
Familias AME, Vanina Sánchez.
La atrofia muscular espinal
es una enfermedad neurodegenerativa
infrecuente
que afecta a las neuronas
motoras y es causada por
mutaciones en las dos copias
del gen SMN1.
